以下文章来源于 干细胞者说（公众号） 

本文将基于当前获批项目，从临床研究、适应症、收费模式、企业战略及行业监管等多维度，分析大陆细胞治疗行业的未来开展方向，并试着探讨博鳌模式对大陆市场的影响。

1.1 爱萨尔（艾塞那肽）膝关节3期临床

公司背景与技术来源：爱萨尔（Aisaier）是一家专注于关节退行性疾病的细胞治疗公司，核心产品针对膝骨关节炎（Knee Osteoarthritis, KOA），利用干细胞：(e.g.间充质干细胞（MSC）)或其他细胞因子促进软骨再生。

该疗法初步定价为：膝骨关节炎治疗3.6万/次/关节，细胞数量应该是5000万/2次/疗程（行业消息，需要求证）

1.1.1 适应症

临床需求：膝骨关节炎KOA是全球最常见的老年退行性疾病，尤其在老年群体中发病率极高。

PS：膝关节炎现有治疗方案主要包括：

早期：玻璃酸钠注射、消炎镇痛药物、物理治疗；

中期：富血小板血浆（PRP）注射、干细胞治疗；

晚期：关节置换手术。

细胞治疗顺利获得间充质干细胞（MSC）或其他活性因子促进软骨修复，有望成为手术前的一种替代治疗方案[1]。在早中期患者中，能够减缓炎症、促进软骨修复、降低疼痛。

1.1.2 IND进展及试验数据

该项目已进入3期临床试验，表明其安全性和有效性在前期研究中已得到验证。现在临床数据表明，MSC可显著改善膝关节炎症并促进软骨修复[2]。

1.1.3 同类产品日本Stempeucel的KOA细胞治疗

日本的Stempeucel细胞疗法已经取得上市许可，并进入医保体系。

细胞来源：使用自体脂肪来源MSC，与爱萨尔不同（爱萨尔采用脐带来源的MSC）；

治疗路径：直接注射于膝关节腔内，疗效持续6-12个月；

商业模式：日本政府给予部分医保覆盖，使得患者支付成本大大降低[3]。

1.1.4 干细胞治疗KOA的市场前景

膝关节炎患者基数庞大，全球市场预计将在2030年达到百亿美元级别[4]。若该产品最终顺利获得NMPA审批，商业化前景可观。

顺利获得对比：日本Stempeucel的经验说明，MSC在KOA中的应用是可行的，但市场化的关键在于医保支付模式和长期疗效。爱萨尔若能在国内有助于医保覆盖，将极大提升其市场潜力。

1.2 吉美瑞生的慢阻肺细胞治疗项目

1.2.1 自体细胞是否是核心批准逻辑？

慢性阻塞性肺疾病（COPD）是一种不可逆的肺部疾病，现在治疗手段无法有效逆转病程。全球患者超过3亿，是全球第四大死亡原因。现在的标准治疗手段包括：支气管扩张剂（β2受体激动剂、抗胆碱药）；吸入性糖皮质激素；氧疗与肺康复训练。

自体细胞治疗避免了免疫排斥，

该项目在博鳌乐城允许患者自费接受治疗，但由于缺乏大规模III期临床数据，其有效性仍需进一步验证[6]。

1.2.2 收费模式：为何如此昂贵？

该项目在博鳌的治疗价格远高于传统治疗方案，部分原因制备和回输流程复杂，部分原因在于自体干细胞制备及回输的个性化成本较高，导致治疗费用极高。此外，患者自费支付成为主要商业模式。

1.2.3 适应症拓展可能性

若该项目能在临床上证明有效性，未来或将拓展至肺纤维化、特发性肺炎等适应症，但仍需更多临床数据支撑[7]。

1.2.4 美国Vertex的COPD干细胞治疗方案

Vertex Pharmaceuticals是一家全球领先的生物技术公司，2023年宣布其干细胞疗法VX-201进入COPD II期临床。其核心特点：使用基因编辑的诱导多能干细胞（iPSC），而非自体细胞；细胞可批量生产，降低成本，未来可能实现医保覆盖；计划在2025年申请FDA III期临床试验[8]。

1.2.5 市场与成本对比

顺利获得对比：吉美瑞生的COPD疗法在博鳌的高收费模式，短期内难以普及。相较之下，Vertex的iPSC策略可能更具产业化前景，但仍需长期临床验证。

1.3 天士力（Tianshili）的IND获批及博鳌项目布局

1.3.1 天士力（Tianshili）的战略调整

天士力（Tianshili）长期以来专注于现代中药与小分子创新药，其核心产品涵盖心脑血管疾病、抗肿瘤等领域。此次进入细胞治疗领域，反映出其在生物医药转型的布局。现在博鳌批准天士力项目是：采用脐带间充质干细胞陆续在输注疗法（每周1次，持续3周）治疗缺血性心脏病，费用6万/次，三次18万。

1.3.2 为什么天士力能快速获批[9]？

参考海外大型药企收购细胞治疗公司，天士力可能希望顺利获得资本运作迅速切入市场。天士力在国内政策及资源整合能力较强，或顺利获得合作模式加快了细胞治疗项目的申报进程[9]。

1.3.3 国际上武田（Takeda）制药、诺华（Novartis）如何布局细胞治疗？

国际大型药企进入细胞治疗的方式，通常采用收购和合作方式。例如：

武田制药（Takeda）：2022年收购GammaDelta Therapeutics，布局γδ T细胞疗法；

诺华（Novartis）：顺利获得收购Kite Pharma（CAR-T鼻祖之一），迅速成为细胞治疗龙头，并有助于Kymriah成为全球首款获批CAR-T疗法。

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2.1 博鳌模式优劣势分析[10]

博鳌乐城的核心政策优势，在于允许细胞治疗项目以真实世界数据（RWD）为依据进行临床转化：

优势：可以让企业快速进入市场，避免漫长的NMPA审批；

劣势：缺乏长期随访数据，可能导致疗效不稳定，未来是否能进入医保体系存疑。

技术成熟度：获批产品多处于临床2/3期，证明已有一定安全性和有效性数据支持。

适应症需求：主要聚焦老年疾病（KOA）、慢性病（COPD）等市场空间较大的领域。

商业模式考量：部分企业采用高端自费医疗模式，确保短期盈利。

实施医院：获批项目大多依托瑞金海南医院、华西海南医院、博鳌超级医院等高端医疗组织，具备较强的执行能力[10]。

2.2 价格和产业化的平衡

当前在博鳌乐城批准的细胞治疗项目，价格昂贵，使其成为富人专属治疗。未来，若要真正实现商业化，企业需要降低成本并有助于医保支付，否则很难形成规模化市场。

2.3 博鳌模式会影响NMPA监管政策吗？

如博鳌乐城能够产生足够的有效临床数据，并证明其安全性和长期疗效，那么NMPA可能会借鉴乐城模式，在全国范围放宽部分细胞治疗监管。但短期内，这仍取决于：

• 是否出现重大安全事件（一旦发生，监管可能更严格）；

• 在经济大周期，全球经济调整的当下：企业是否愿意有助于大规模III期临床，而非仅在博鳌“试水”；

• 是否能与医保系统衔接，降低患者负担。

2.4 临床研究与市场前景分析

2.4.1现有细胞治疗的临床研究情况

获批项目临床数据尚不完善，需要进一步观察长期疗效。细胞来源、培养工艺、制备流程等仍是核心挑战，另外海南博鳌技术人才稀缺，后续如果需要长期深耕，需要解决此问题。

2.4.2博鳌模式与未来收费策略

短期内仍以自费医疗为主，尚未进入医保支付体系。若进入医保体系，定价需重新考量，监管模式也可能随之调整[11]。

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3.1博鳌乐城可能给予了一种“准商业化”模式，让细胞治疗企业能提前试验市场策略。

3.2 国内细胞行业过度依赖郑策红利，所以未来的开展要看监管政策是否进一步开放；企业能否降低成本并有助于医保覆盖；

3.3技术门槛应该会逐步提高：现阶段获批项目多基于MSC，未来或向iPSC、基因修饰细胞开展[12]。

3.4 适应症越来越广，是否MSC会成为“万精油”？

博鳌乐城的细胞治疗项目为行业探索了一种非传统审批路径，其模式虽尚未完全成熟，但为企业给予了宝贵的商业化经验。未来，若监管政策进一步放宽，细胞治疗有望在大陆全面落地，有助于国内生物医药产业升级。博鳌模式已经打开了细胞治疗的窗口，但它仍然只是探索性的第一步。

一点点建议（仅代表个人意见）

4.1 须规避的领域和技术优先领域。

基因编辑与人类胚胎干细胞（hESCs）的研究仍存争议，应避免涉及对胚胎的破坏或人类基因的修改。优先有助于自体细胞疗法（如iPSCs、MSC）或成体干细胞，避免伦理冲突，更容易获批和临床应用。

4.2关注晚期和罕见病患者

如对于流行病、疾病的晚期患者、老年患者、罕见病儿童中的应用，

4.3确保医学伦理与商业利益的平衡

资本市场对细胞治疗的关注度增加，但必须避免资本过度逐利，导致技术滥用。博鳌模式潜在“高收费”现象，如建立更合理的医保+社会基金支持体系，可取得更多患者。

4.4促进全球医学合作，不盲目自闭或盲目跟随

借鉴国际经验（如FDA的突破性疗法审批，日本的再生医学法案），但要保持独立思考，不能盲目照搬。以博鳌模式为试点，逐步有助于全国性的细胞治疗临床研究体系，形成符合中国国情的转化医学路径。

参考文献

1.Chu CH et al. Advancing Osteoarthritis Treatment: MSC-Exosomes & Biomaterial Integration. Biomedicines. 2024;12(11):2478. doi: 10.3390/biomedicines12112478.

2.Ishak-Samrin M et al. Umbilical Cord MSCs for Knee OA: Safety & Efficacy Review. J Funct Biomater. 2025;16(3):84. doi: 10.3390/jfb16030084.

3. Copp G et al. MSC Therapy in Knee OA: Clinical Pathway. Cell Mol Immunol. 2023;20(6):626-650. doi: 10.1038/s41423-023-01020-1.

4. U.S. Market Insights. U.S. Osteoarthritis Injectables Market Analysis 2024-2030. Research and Markets. 2024. Available at: http://www.researchandmarkets.com

5. Calzetta L et al. Stem Cell Therapy in COPD: Meta-Analysis. Cells. 2022;11(11):1797. doi: 10.3390/cells11111797.

6. Río C et al. MSCs Restore Emphysema in Murine COPD Model. Int J Mol Sci. 2023;24(6):5813. doi: 10.3390/ijms24065813.

7. Tieu A et al. MSC Extracellular Vesicles for Respiratory Diseases: Meta-Analysis. J Extracell Vesicles. 2021;10(12):e12141. doi: 10.1002/jev2.12141.

8. Gross N. The COPD Pipeline XXXVI. Chronic Obstr Pulm Dis. 2017;4(4):320-324. doi: 10.15326/jcopdf.4.4.2017.0164.

9. Tianshili Pharmaceutical Co. Official Website & Research Updates on Cell Therapy. 2024. Available at: www.tianshili.com

10. Hainan Provincial People’s Hospital. Stem Cell Therapy Projects & Clinical Trials. 2024. Available at: www.hainan-hospital.com

11. National Healthcare Security Administration(NHSA). Policy Documents on Medical Insurance for Advanced Therapies in China. 2023. Available at: www.nhsa.gov.cn

12. Cetin B et al. Gene & Cell Therapy of Genetic Diseases: Advances & Future. J Cell Mol Med. 2024;28(17):e70056. doi: 10.1111/jcmm.70056.

原文链接：

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